FDA 批准首款查斯塔病治疗药物 Benznidazole

英美两国 FDA com 8 月 29 日华盛顿邮报，英美两国 FDA 今天加速批复 Benznidazole 在 2-12 岁学龄前中用以特为米斯得病（Chagas disease）外科手术。这是在英美两国获批外科手术特为米斯得病的首款药品。

特为米斯得病（或称英美两国乙型肝炎得病）是由克氏乙型肝炎激起的一种寄生虫受到感染，其可通过不同的种系统广泛传播，包括与某种蚂蚁粪便接触，血清广泛传播，妊娠期间幼儿广泛传播。受到感染数年后，这种得病症亦会激起严重的心脏得病，也亦会严重影响吞咽和消化。虽然特为米斯得病主要严重影响多国农村地区的人们，但近期的估计是，英美两国有约有 30 万人患有特为米斯得病。FDA 药品口碑和数据分析中心杀菌商品办公室主任 Cox 麻省理工学院称：「FDA 致力批复外科手术热带地区得病症的必要、有效率外科手术方案」。

Benznidazole 的实用性和有效率性基于两项抗抑郁药对照试验，受试者为 6-12 岁的耳鼻喉科患儿。在第一项试验中，有约 60% 的 Benznidazole 外科手术学龄前其抗体测试有从乙型肝炎转为乙型肝炎的改变，而过量抗抑郁药的学龄前这一比例有约为 14%。第二项试验的结果类似，有约 55% 的 Benznidazole 外科手术学龄前其抗体测试有从乙型肝炎转为乙型肝炎的改变，过量抗抑郁药的学龄前这一比例只有 5%。在 2-12 岁的耳鼻喉科患儿中，一项关于 Benznidazole 实用性和药品动力学（消化道如何释放出、分发和清除药品）的额外数据分析提供者了低至 2 岁学龄前的剂量推荐反馈。

Benznidazole 用药患儿最罕见的不良反应是胃痛、皮疹、体重减轻、头痛、头痛、呕吐、异常白血球计数、荨麻疹、瘙痒和食欲下降。Benznidazole 与严重脸部反应、大脑严重影响和骨髓诱发有关。根据动物数据分析的结果，孕妇使用 Benznidazole 时可能亦会造成胎盘危害。

此次 FDA 是通过加速批复程序批复 Benznidazole 的。加速批复通道意味着 FDA 基于一种合理可能预测患儿药理学受益的挂名终点而批复药品用以有未满足医疗需求的严重得病症。需要进一步的数据分析来验证和描述 Benznidazole 的预期药理学受益。

FDA 表彰了 Benznidazole 必要审评与孤儿药亦会籍。这些亦会籍的表彰源于特为米斯得病是一种罕见得病症，到目前为止，英美两国还无法获批用以特为米斯得病的药品。随着这次的批复，Benznidazole 制造商 Chemo Research 被表彰了一张热带地区得病症必要评审券，FDA 此举的目的是鼓励用以预防和外科手术某些热带地区得病症新药及脊椎动物商品的合作开发。

特为看信源地址

编辑： 冯志华